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将致病基因异常碱基进行纠正,而正常部分予以保留的基因治疗方法是
A: 基因置换
B: 基因失活
C: 基因增补
D: 基因矫正
E: 基因沉默
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近年来在对阿尔茨海默病的研究中找到的一个IncRNA BACE1AS,它编码β分泌酶基因的反义链RNA。β分泌酶能够产生β淀粉样蛋白,后者的累积是阿尔茨海默病的主要诱因。作为BACE1反义链的BACE1AS能够在各种外界压力刺激条件下,增加BACE1 mRNA的稳定性(通过防止BACE1受到核酸酶降解的方式),从而导致更多的β淀粉样蛋白累积,并促进BACE1AS的表达,这个正反馈循环将会加速阿尔茨海默病的发展。但是,当使用了特异性针对BACE1AS的siRNA降低BACE1AS的表达水平后,β淀粉样蛋白的
属于物理因素导致基因异常的是
选择放松使显性致病基因和隐性致病基因频率
用正常基因取代整个致病基因,使致病基因得到永久地更正,称为
假如在基因治疗时去除整个变异基因,用有功能的正常基因取代之,使致病基因得到永久地更正,称之为
可将其基因与宿主细胞基因整合的病毒类型是
可将自身基因组与宿主细胞基因组整合的病毒是
在基因治疗时去除整个变异基因,用有功能的正常基因取代,从而使致病基因得到永久的更正。这种治疗策略称为
某AR病的选择系数为0.72,致病基因突变率为36×10
-6
/(基因·代),致病基因的频率为
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