基因治疗存在的问题？

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• 基因治疗尚处在临床试验阶段，还存在很多亟待解决的技术问题，故基因治疗必须 遵循的原则是
• 利用正常机体细胞中不存在的外源基因所表达的酶催化药物前体转变为细胞毒性产物而导致细胞死亡的基因治疗方法是
• 利用正常机体细胞中不存在的外源基因所表达的酶催化药物前体转变为细胞毒性产物而导致细胞死亡的基因治疗方法是
• 某男性患者，33岁。因皮肤、眼睑多处有黄色瘤就诊。患者3年前眼睑处有黄色瘤出现，此后黄色瘤变多、变大，血LDL-C580mg/dl，甘油三酯1.16mmol/L，角膜弓阳性，家族中多个成员均有此症状出现。分子诊断证实LDLR基因存在缺陷。若要对该患者进行基因治疗，最合适的靶细胞应选择
• 引起AIDS的HIV等逆转录病毒，其遗传信息是以RNA储存的。逆转录酶可以合成病毒基因组的DNA拷贝。脱氧胸腺嘧啶核苷类似物AZT被用于AIDS的治疗，在其糖基的3^''位上有一个叠氮基团可以被磷酸化，与dTTP竞争掺入到逆转录中。一旦被掺入，便会终止链的合成，延伸链被终止，是因为
• 引起AIDS的HIV等逆转录病毒，其遗传信息是以RNA储存的。逆转录酶可以合成病毒基因组的DNA拷贝。脱氧胸腺嘧啶核苷类似物AZT被用于AIDS的治疗，在其糖基的3’位上有一个叠氮基团可以被磷酸化，与dTTP竞争掺入到逆转录中。一旦被掺入，便会终止链的合成。延伸链被终止，是因为
• 引起AIDS的HIV等逆转录病毒，其遗传信息是以RNA储存的。逆转录酶可以合成病毒基因组的DNA拷贝。脱氧胸腺嘧啶核苷类似物AZT被用于AIDS的治疗，在其糖基的3^''位上有一个叠氮基团可以被磷酸化，与dTTP竞争掺入到逆转录中。一旦被掺入，便会终止链的合成，DNA聚合酶的校读功能使AZT干扰细胞DNA复制的概率比干扰病毒复制要低得多，这样就为治疗提供了可能。这种维持DNA合成保真性的校读活性
• 引起AIDS的HIV等逆转录病毒，其遗传信息是以RNA储存的。逆转录酶可以合成病毒基因组的DNA拷贝。脱氧胸腺嘧啶核苷类似物AZT被用于AIDS的治疗，在其糖基的3’位上有一个叠氮基团可以被磷酸化，与dTTP竞争掺入到逆转录中。一旦被掺入，便会终止链的合成。延伸链被终止，是因为DNA聚合酶的校读功能使AZT干扰细胞DNA复制的几率比干扰病毒复制要低得多，这样就为治疗提供了可能。这种维持DNA合成保真性的校读活性
• 5岁女孩，因发热1个月，伴双下肢疼痛1周住院。查体：T38.5℃，面色苍白，无皮疹，下肢散在出血点，浅表淋巴结可触及，心肺无异常，肝肋下3cm，脾肋下未触及，无关节红肿，神经系统无特殊。血常规示Hb90g/L，WBC20×10⁹/L，中性粒细胞12%，淋巴细胞82%，PLT50×10⁹/L。血涂片示：原始+幼稚细胞3%，直径小于12μm，核圆，偶有凹陷、折叠，核质较粗，核仁1～2个、较小，胞质少，质偏蓝，质内无明显颗粒，过氧化物酶染色阴性。红细胞沉降率50mm/h。经骨髓检查证实为急性淋巴细胞白血病。免疫分型为前B细胞型。细胞遗传学检查有48条染色体。分子遗传学检查发现存在EFV6-CBFA2融合基因。患儿明确诊断后给予化疗，治疗第八天外周血涂片未见幼稚细胞，治疗第15天、第33天骨髓检查均达完全缓解标准。下列骨髓象中与上述诊断相符的是按上述资料，应属于的类型是如本例治疗顺利，维持治疗需坚持的时间是如本例早期强化治疗期间出现头痛、呕吐、面瘫。为明确原因，应首先采取的措施是如经检查确诊为中枢神经系统白血病，虽经积极治疗，不久后出现骨髓复发，如能取得再次完全缓解。为争取提高长期无病生存率，下列治疗措施中首选的是下列哪种化疗药物最可能诱发急性胰腺炎