对有缺陷的基因进行原位修复是

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• ( )是指对有缺陷的基因进行原位修复
• 基因治疗的目的就是将正常的基因导入含有缺陷基因的细胞中。第一例授权的人类基因治疗是针对一名腺苷脱氨酶(ADA)缺乏的4岁女孩的治疗，ADA儿童具有重度联合免疫缺陷(SCID)，通常在患病后一年内就因严重感染而死亡。研究人员通过构建含有正常ADA基因的逆转录病毒载体。感染患病儿童T细胞从而导入正常的基因。再将此修饰过的T细胞重新输入患者体内，从而完成基因治疗的目的。目前女孩现在20多岁，身体状况一切正常。重组基因在哺乳动物细胞里的表达
• 基因治疗是将正常的基因导入含有缺陷基因的细胞中。第一例授权的人类基因治疗是对一名腺苷脱氨酶(ADA)缺乏的4岁女孩的治疗，ADA儿童具有重度联合免疫缺陷(SCID)，通常在患病后一年内会因严重感染而死亡。研究人员通过构建含有正常ADA基因的逆转录病毒载体，感染患病儿童T细胞从而导入正常的基因。再将此修饰过的T细胞重新输入病人体内，从而完成基因治疗的目的。目前女孩20多岁，身体状况一切正常。重组基因在哺乳动物细胞里的表达
• 某男性患者，33岁。因皮肤、眼睑多处有黄色瘤就诊。患者3年前眼睑处有黄色瘤出现，此后黄色瘤变多、变大，血LDL-C580mg/dl，甘油三酯1.16mmol/L，角膜弓阳性，家族中多个成员均有此症状出现。分子诊断证实LDLR基因存在缺陷。若要对该患者进行基因治疗，最合适的靶细胞应选择
• 以下与Ⅶ型胶原基因缺陷有关的是
• GH1基因缺陷导致的是
• 下列哪种分子的基因缺陷会导致白细胞黏附缺陷症
• 白细胞黏附缺陷症是下列哪种分子的基因发生缺陷
• menin基因缺陷与下列哪种疾病发病有关