囊性纤维化（CF）基因治疗所使用的靶细胞或组织是

相关题目

• 肺囊性纤维化
• 囊性纤维化跨膜传导调节基因（CFTR）突变检测适用于（ ）
• 患者，女，38岁。左侧下颌骨无痛性肿胀半年余，检查见双侧下颌不对称，左侧下颌角处膨隆，X线检查见一圆形透影区，边界清楚，囊腔内含牙齿一枚。术中见囊壁较薄，囊腔内含有一牙冠，囊壁附着于牙齿颈部，囊液呈黄褐色。镜下见纤维囊壁内衬复层鳞状上皮，上皮扁平，无角化，无上皮钉突，纤维囊壁内可见牙源性上皮团块。患者应诊断为
• 患者，女，38岁。左侧下颌骨无痛性肿胀半年余，检查见双侧下颌不对称，左侧下颌角处膨隆，X线检查见一圆形透影区，边界清楚，囊腔内含牙齿一枚。术中见囊壁较薄，囊腔内含有一牙冠，囊壁附着于牙齿颈部，囊液呈黄褐色。镜下见纤维囊壁内衬复层鳞状上皮，上皮扁平，无角化，无上皮钉突，纤维囊壁内可见牙源性上皮团块。患者应诊断为形成该囊肿的原因是
• 男性，28岁，切除脾送检。肉眼见肿大的脾，一侧表面灰白，质软，切面以囊为主，内为陈旧性血性液体，单房，内壁见白色小絮样结构。镜下囊壁为致密的纤维结缔组织，局灶状钙化，诊断为假性囊肿，其主要依据是
• 女性，48岁，主因“肌酐高伴发热I周"入院，门诊查血压180/125mmHg，尿常规蛋白(+)，潜血(+)，血肌酐700µmol/L，ANCA阳性P型MPO大于200RU/ml，入院后完善肾穿刺活检提示：19个肾小球，1个缺血性硬化，其余肾小球毛细血管袢严重破坏，其中8个细胞纤维性、1个纤维性、1个小细胞纤维性新月体形成，部分肾小球包曼氏囊破坏，球周肉芽肿形成，首选治疗方案是
• 一个囊肿性纤维化(cysticfibrosis)患者，其细胞中的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CysticFibrosisTransmembraneConductanceRegulator，CFTR)基因发生了一个三核苷酸删除突变，导致CFTR蛋白的第508位苯丙氨酸残基删除，继而使该突变蛋白在细胞内折叠错误。该患者体内细胞识别到该突变蛋白，并通过添加泛素分子对其进行修饰，试问被修饰后的突变蛋白的命运如何
• 幼年发病，在鼻唇沟处对称出现正常皮色的坚固丘疹，病理见许多毛乳头样结构和角囊肿，周边结缔组织纤维化。可能性最大的诊断应该是
• 一个囊肿性纤维化(cystic fibrosis) 病人，其细胞中的囊性纤维化跨膜传导调节因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR)基因发生了一个三核苷酸删除突变，导致CFTR蛋白的第508位苯丙氨酸残基删除，继而使该突变蛋白在细胞内折叠错误。该病人体内细胞识别到该突变蛋白，并通过添加泛素分子对其进行修饰，试问被修饰后的突变蛋白的命运如何